美 FDA, 폼페병 치료제 승인 _카지노 로열티 카드_krvip

미국 식품의약국, FDA는 글리코겐이 당의 형태로 근육에 축척되는 희귀성 유전질환인 폼페병 치료제로 미요자임의 판매를 승인했습니다. 폼페병은 글리코겐을 분해하는 효소 알파-글리코시다제가 전혀 만들어지지 않거나 부족해 글리코겐이 근육에 축적돼 결국 근육이 약화되는 유전질환으로 발병한 신생아는 대체로 1년 안에 사망합니다. 미요자임을 개발한 미국 겐자임 사는 이 약이 폼페병을 완치시킬 수 있는 것은 아니지만 호흡보조장치 없이 환자의 생명을 연장시킬 수 있다고 밝혔습니다. 미요자임은 주사제로 2주에 한 번씩 정맥주사를 통해 투여되며 일부 환자에게 치명적인 알레르기 반응을 일으킨 것으로 알려졌습니다.